Про лекарства

среда, 9 августа 2023 г.

Орфанные препараты

Орфа́нные препара́ты (англ. orphan drugs) — фармацевтические средства, разработанные для лечения редких заболеваний, которые условно называются орфанными («сиротскими») болезнями.

Назначение орфанного статуса заболеванию и любым лекарственным препаратам, разработанным для его лечения, является политическим вопросом во многих странах. Поддержка исследований редких болезней со стороны правительств привела к прорывам в медицине, которые не могли бы быть достигнуты в рамках ныне существующей системы финансирования фармакологических исследований.

В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.

Законы об орфанных препаратах

Закон об орфанных препаратах (англ. Orphan Drug Act, ODA), принятый в январе 1983 в США, под влиянием Национального комитета по редким заболеваниям (англ. National Organization for Rare Disorders) и других организаций призван поощрять фармацевтические компании, разрабатывающие лекарственные средства для редких заболеваний (имеющих небольшой рынок). Согласно закону, компании, занимающиеся разработкой препаратов для лечения заболевания, которым страдают менее 200 000 человек в Соединенных Штатах, могут продавать их без конкуренции в течение семи лет и могут получать стимулирующие налоговые льготы.

В Европейском союзе (ЕС) был принят аналогичный закон («Regulation(EC) No 141/2000»), в котором фармацевтические средства, разработанные для лечения редких заболеваний, упоминаются как «сиротские лекарственные средства» (англ. orphan medicinal products). Определение, которое даёт ЕС орфанным препаратам, является более широким, чем в США, поскольку в нём также рассматриваются некоторые тропические болезни, которые в первую очередь встречаются в развивающихся странах.

Статус орфанного средства предоставляет 10 лет эксклюзивных прав на территории ЕС.

Законодательством ЕС по редким заболеваниям занимается Комитет по орфанным препаратам (Committee on Orphan Medicinal Products) Европейского Медицинского Агентства (EMEA).

Законы об орфанных препаратах существуют также в Австралии, Сингапуре и Японии.

В рамках действия законов ЕС и США было разработано множество орфанных препаратов, в том числе препараты для лечения глиомы, множественной миеломы, кистозного фиброза, фенилкетонурии, интоксикации змеиными ядами, идиопатической тромбоцитопенической пурпуры, хронического миелолейкоза и многих других. В США с января 1983 года по июнь 2004 года в общей сложности 1129 различных наименований орфанных препаратов были предоставлены Управлением по разработке орфанной продукции (OOPD) и 249 орфанных препаратов получили разрешение на продажу. Для сравнения, за 10 лет до 1983 года на рынок поступило менее десяти таких продуктов.

С 1983 года по май 2010 FDA утвердила 353 орфанных препарата и предоставила орфанный статус 2116 компонентам. По состоянию на 2010 год уже созданы препараты для лечения 200 болезней из официального списка в 7 тысяч редких заболеваний.

Тем не менее некоторые критики сомневаются в том, что законы об орфанных препаратах были реальной причиной этого увеличения (утверждается, что многие из новых препаратов служили для лечения болезней, которые уже так или иначе были исследованы, и для них разрабатывались препараты вне зависимости от изменений в законодательстве) и на самом ли деле ODA стимулирует убыточное производство узко используемых лекарств. Закон также критиковался за поддержку ряда фармацевтических компаний, имеющих прибыль от препаратов, которые занимают небольшой рынок, но по-прежнему продаются по высокой цене.

Разработка орфанных препаратов

Орфанные препараты, как правило, проходят те же этапы тестирования, что и любая другая фармацевтическая продукция: изучается их фармакокинетика и фармакодинамика, дозирование, стабильность, безопасность и эффективность. Тем не менее некоторые статистические требования снижены в попытке сохранить темпы разработки. Для орфанных препаратов правила допускают, например, что III фаза клинических исследований часто проводится менее чем на 1000 пациентов, поскольку вследствие малой распространённости заболевания требуемое количество пациентов просто невозможно набрать.

Поскольку рынок для любого препарата с такими ограниченными возможностями применения по определению не может быть большим и в значительной степени убыточен, часто необходимо государственное вмешательство, чтобы мотивировать производителя обратиться к разработке орфанных препаратов.

Вмешательство правительства с целью поддержки в разработку орфанных препаратов может осуществляться в различных формах:

Налоговые стимулы и льготы.
Упрощённая процедура допуска.
Государственное субсидирование разработки.
Увеличение срока эксклюзивности на рынке.

гистаглобулин применение

дронедарон применение

дронедарон отзывы

ритмонорм купить

применение ритмонорма

декристол инструкция по применению

декристол 20000 отзывы

ресвега купить

ресвега применение

актос

пиоглитазон применение

пиоглитазон отзывы

оземпик 1 5мл

оземпик 1.5 инструкция

оземпик 3 мл

оземпик 3 мл инструкция по применению

бициклол отзывы пациентов

кортинефф инструкция аналог

битирон препарат

битирон препарат инструкция по применению

битирон препарат отзывы

генотропин инструкция

кортинефф таблетки купить

кортинефф таблетки инструкция

полькортолон применение

солу медрол применение

солу медрол отзывы

лиотиронин

лиотиронин инструкция по применению

лиотиронин инструкция

таблетки визанна

визанна применение

визанна отзывы женщин

ультрапрокт свечи купить

применение ультрапрокт свечи

ультрапрокт свечи отзывы

энбрел отзывы при ревматоидном

тофацитиниб применение

яквинус отзывы аналоги

имиквимод инструкция по применению

имиквимод отзывы

катеджель с лидокаином купить

катеджель с лидокаином применение

ируксол мазь инструкция

ируксол отзывы

перметриновая мазь купить

перметриновая мазь применение

перметриновая мазь отзывы

липосом форте применение

липосом форте отзывы

нимотоп раствор купить

нуклео цмф ампулы инструкция

нуклео цмф ампулы отзывы

нуклео цмф капсулы

нуклео капсулы инструкция

нуклео цмф капсулы отзывы

диметилфумарат применение

tudobest

трикортин купить

трикортин 1000 отзывы

флюоресцит

люксфен капли

капли люксфен инструкция

ферматрон плюс

ферматрон плюс отзывы

гиалуроновая кислота купить

уколы гиалуроновой кислоты отзывы

бонвива инъекции

бонвива инструкция по применению уколы

эксджива раствор для инъекций отзывы

ибандронат тева

ибандронат инструкция по применению

ибандронат отзывы

миакальцик купить

миакальцик применение

миакальцик спрей отзывы

остеогенон цена

остеогенон применение

мадопар быстродействующий 125

аденурик 120 инструкция

аденурик 120 отзывы

фебуксостат 80

аденурик 80 применение

аденурик 80 мг отзывы

колхицин купить

колхицин применение

таблетки колхицин отзывы

дафлон 500

дафлон 500 инструкция

дафлон 500 отзывы

хлорохин

применение делагила

отзывы по применению делагила

ивермектин применение

рисполепт таблетки 2 мг

рисполепт 30 мг раствор

рисполепт 30 инструкция

рисполепт таблетки 2 мг 20 шт купить

таблетки рисполепт инструкция

саксенда купить

инъекции саксенда отзывы

трентал ампулы купить

трентал ампулы инструкция

трентал ампулы отзывы

холестирамин купить

холестирамин применение

холестирамин отзывы пациентов

золофт 100 инструкция

золофт 50 мг

золофт 50 мг инструкция

этосуксимид купить

этосуксимид инструкция

петнидан сироп инструкция

петнидан сироп отзывы

сабрил купить

сабрил суспензия

таблетки сабрил 100

сабрил 50 таблеток купить

синактен депо купить

синактен депо инструкция

синактен депо отзывы

суксилеп купить

суксилеп 200

суксилеп 100 капсул 250

фторурацил применение

доксорубицин применение

доксорубицин отзывы

энзалутамид цена

энзалутамид отзывы больных

летрозол инструкция по применению

метотрексат 10 таблетки отзывы

метотрексат 5 мг

метотрексат 5 мг инструкция

метотрексат эбеве 5 мг отзывы

нольвадекс инструкция по применению

нолвадекс отзывы

осимертиниб цена

прокарбазин купить

прокарбазин инструкция

сульфорафан таблетки отзывы

тамоксифен купить

тамоксифен орион купить

тамоксифен орион инструкция

тамоксифен эгис отзывы

тамоксифен сандоз купить

тамоксифен сандоз отзывы

тамоксифен 10 мг

тамоксифен 10 инструкция

тамоксифен гексал купить

тамоксифен гексал инструкция по применению

тамоксифен гексал таблетки отзывы

тамоксифен турция цена

вайдаза цена

вайдаза инструкция по применению

софосбувир ледипасвир

софосбувир ледипасвир инструкция

ледипасвир и софосбувир отзывы

протефлазид купить

протефлазид применение

протефлазид отзывы

ралтегравир купить

купить софосбувир и даклатасвир

софосбувир даклатасвир применение

отзывы по применению амбене

этривекс шампунь цена

этривекс шампунь инструкция

neotigazon

неотигазон 10 мг

Неотигазон 10 инструкция

Неотигазон 10 отзывы

неотигазон 25 купить

Неотигазон 25 инструкция

неотигазон 25 отзывы

устекинумаб

стелара от псориаза отзывы

армолипид плюс купить

армолипид плюс инструкция по применению

армолипид плюс отзывы

эффиент инструкция по применению

крестор 20 инструкция по применению

крестор 20 мг отзывы

крестор 40

crestor инструкция на русском

crestor отзывы

ксарелто 20 мг

ксарелто 20 применение

веторил для собак купить

эсприко инструкция по применению

применение лейковорина

нутроф инструкция по применению

витамин д цена

витамин д отзывы пациентов

витрокап купить

витрокап капсулы инструкция

витрокап отзывы от мушек

цикатридина свечи купить

цикатридина свечи инструкция

цикатридина свечи отзывы

эстрофем купить

эстрофем инструкция

эстрофем отзывы

эстрожель гель купить

эстрожель гель применение

вентер аналоги отзывы

дебридат инструкция по применению

Акампросат

Акампросат (англ. acamprosate), продаваемый под торговой маркой «Кампрал» (англ. Campral), — лекарственное средство, часто используемое при лечении алкоголизма.

Его действие основывается на стабилизации нейротрансмиссии — передаче химических сигналов в мозгу, — которая нарушается при прекращении употребления алкоголя во время алкоголизма. Тем не менее для большинства людей использование только лишь акампросата не является эффективным методом лечения; исследования показали, что препарат лучше комбинировать с психосоциальной поддержкой.

Акампросат имеет как тяжёлые побочные эффекты, например аллергия, нарушение сердечного ритма, повышенное или пониженное кровянное давление, так и менее серьёзные, вроде головных болей, бессоницы или эректильной дисфункции. Наиболее частый побочный эффект — диарея. Лекарственное средство не рекомендуют употреблять при проблемах с почками.

История

Акампросат был разработан Lipha — дочерней компанией Merck KGaA. В 1989 году его одобрили для продажи в Европе.

В октябре 2001 года Forest Laboratories приобрела права на продажу и производство препарата в США. В июле 2004-го он был одобрен FDA. Первые дженерики в США были выпущены в 2013 году. В 2015 году компания Confluence Pharmaceuticals разрабатывала лекарственное средство для лучения синдрома Мартина — Белл, в состав которого должен был входить акампросат; до этого, в 2013 году, FDA присвоила препарату статус орфанного.

Фармакология

Фармакодинамика

В фармакодинамике препарат изучен не до конца. Предполагается, что он действует как антагонист NMDA-рецептора и является аллостерическим модулятором ГАМКА-рецептора. В отличие от других подобных лекарств, его действие непрямое. Действуя на ГАМКB-рецептор, он усиливает ГАМКА-рецептор. Сила и способ воздействия напрямую зависит от дозы, полученной организмом. Например, при низких концентрациях акампросат усиливает действие рецепторов, в то время как при высоких — подавляет. Это позволяет применять его при алкоголизме.

Известно, что акампросат усиливает выработку таурина.

При частом употреблении алкоголя у организма вырабатывается толерантность к нему за счёт подавления регуляции ГАМКА. При прекращении употребления рецептор становится настолько нечувствительным, что приводит к синдрому физической зависимости. Акампросат усиливает передачу сигналов между рецепторами ГАМК, снижает выброс глутамата, а также защищает культивируемые клетки от эксайтотоксичности при алкогольном абстинентном синдроме.

Важным аспектом действия вещества есть также улучшение фазы быстрого сна.

Фармакокинетика

Акампросат не метаболизируется в организме человека. При пероральном приёме абсолютная биодоступность составляет около 11 %; при употреблении с пищей биодоступность снижается. После приёме и всасывания выводится в том же виде через почки.

Абсорбация и выделение происходят очень медленно. Период полувыведения составляет более 30 часов.

Использование в медицине

Используется при лечении алкогольной зависимости вместе с психологической помощью. При употреблении вещества в течение 3—12 месяцев его эффективность увеличивается (как показали исследования, именно в этом периоде количество непьющих выросло). Вероятно, он настолько же эффективен, как и налтрексон.

Противопоказания

Так как акампросат выводится через почки, его нельзя назначать при тяжёлом поражении этих органов (проба Реберга — Тареева менее 30 мл/мин). При пробе от 30 мл/мин до 50 мл/мин рекомендуется давать малые дозы вещества. Акампросат противопоказан людям с аллергией на любой из компонентов препарата.

Побочные эффекты

На этикетке в США есть предупреждение, что акампросат может вызвать суицидальное поведение, большое депрессивное расстройство и почечную недостаточность.

Во время клинических исследований некоторые испытуемые испытали диарею, тошноту и депрессию.

акампросат

акампросат инструкция

акампросат отзывы

гистаглобулин

гистаглобулин инструкция

дронедарон инструкция

дронедарон отзывы